Beethoven's 5th Symphony on One Guitar - Marcin Patrzalek
היום כמובן יום הנשיאים - זמן מושלם לדבר על היוזמה החדשה שהנשיא הנוכחי ברק אובמה חשף לאחרונה כדי לקדם מחקר שמוביל לטיפולים טובים יותר (אולי אפילו תרופות!) לתנאים כמו סרטן וסוכרת.
במהלך חודש יוני, הנשיא אובמה הזכיר בקצרה את יוזמת Precision Medicine, התחייבות בסך 215 מיליון דולר, הכלולה בתקציב הפדראלי של המדינה לשנת 2016. מטרתה היא "חלוצת מודל חדש של מחקר המופעל על ידי המטופל, אשר מבטיח להאיץ את התגליות הביו-רפואיות ולספק לרופאים כלים חדשים, ידע וטיפולים כדי לבחור אילו טיפולים יעבדו הכי טוב עבורם מטופלים. "->
תגיד, מה …? !
ביסודו של דבר, הרעיון הוא להשתמש בכל הידע הרפואי והטכנולוגי שיש לנו לחקור את האיבר הגנטי של הפרט ולגלות מה הטיפולים המתאימים לו ביותר - ויכול להוביל בסופו של דבר לרפא אותם ואחרים עם אותו הדבר מַצָב. "היכולת שלנו" לספק את הטיפולים הנכונים בזמן הנכון, בכל פעם, לאדם הנכון "יכולה להיות עידן חדש לגמרי של הרפואה, אומר הנשיא," אנחנו לא צריכים לחגוג את החדשנות, אנחנו חייבים להשקיע, לטפח, לעודד חדשנות, ודא שאנחנו מאתגרים את זה בדרכים הכי פרודוקטיביות … שאנחנו לרתום את מה הכי מיוחד באמריקה - היכולת שלנו לחדש. "
וואו! כמובן שהרעיון של רפואה מותאמת אישית ומיפוי גנטי אינו חדש לגמרי; המאמצים כבר בעיצומו של גלובלי זמן רב. אבל מה שחדש הוא מחויבותו של הנשיא לקחת את זה לשלב הבא.
עשרה ימים לאחר נאומו, הרחיב הנשיא אובמה את היוזמה ושחרר מידע נוסף על המתרחש.
יש גיליון עובדות מקיף עם פרטים על יוזמה זו, יחד עם ארסנל של מידע מן הבלוג הבית הלבן הודעות, הסיקור התקשורתי המרכזי, ואת זה תובנה מאמר דעה ב New England Journal of Medicine מהמוסד הלאומי לבריאות (NIH) מנהל פרנסיס קולינס. אלה כמה נקודות עיקריות אשר תפס את העין שלנו:
A סוכרת עו"ד ב DC
זה מרגש לציין כי אחד מתומכי הקהילה שלנו סוכרת היה שם ממש בקהל, אחד בערך שני תריסר חסידי החולה שנבחרו להשתתף במסיבת עיתונאים וגם מפגש רשת, קבלת פנים. כן, אנה שלנו מק'קליסטר-סליפ, טיפוס ותיק מסוג 1, יזם נתונים, ו FDA החולה עו"ד היה שם ממש מקשיב לנשיא לדבר! היא הגיעה לתלות עם מנהל ה- NIH פרנסיס קולינס (שהוזכר לעיל), והנה מה שאנה מספרת לנו על החוויה ומה היא חושבת על היוזמה הזאת:
להיות שם:
אני וושינגטון ציני למדי. לא הרבה מרשים אותי או מרגש אותי יותר, אבל זה לא כל יום שאתה מקבל מוזמנים לאירוע בבית הלבן עם הנשיא. זה היה כבוד מדהים להיכלל. אני לא גר כל כך רחוק מהבית הלבן, אז אני נוהג או הולך קרוב לשם לעתים קרובות. הבניין הופך לחלק מתפארת החיים בוושינגטון. אבל קבלת הזמנה להשתתף באירוע נשיאותי - במיוחד אחד על נושא כל כך חשוב לי כמו זה - היא חוויה נדירה.
הנאום נמסר מהחדר המזרחי בבית הלבן, והיתה קבלת פנים לפני הנאום באכסדרת השיש הגדולה שבחדר. רק בהיותי בבניין והליכה במסדרונות, לחשוב על ההחלטות ששקללו והולכות במסדרונות האלה הוא צנוע.
(אני משער שהיו שם כמאה איש בהשתתפות, יחד עם התקשורת, צוותי הצילום, וכו ', אבל אני לא טובה בהערכת קהל.)
הייתי בין כ 20-25 חסידי החולה מוזמנים להשתתף באירוע מכל רחבי הארץ, המייצג מגוון של פרספקטיבות, תנאים ומומחיות.זה היה מעודד לראות את הדגש על כולל חולים כחלק מרכזי של האירוע ואת התהליך. זה היה השתקפות אמיתית של המחויבות של המינהל הזה להכיר התרומות המשמעותיות כי המטופלים יכולים לעשות על מחקר נהיגה ושינויים במדיניות החשובים ביותר עבור אלה החיים עם המחלה. ראיתי את הגישה הזאת באה לידי ביטוי במדיניות ה- IT הבריאותי שאני יכול לעשות בשנים האחרונות, וזה היה מאוד מעודד לראות את החולה להתמקד באירוע זה, גם. העובדה שנשיא זה וצוותו החליטו לעשות את זה מרכיב מרכזי בהודעה זו מדברת על הכיוון שבו עמדות משתנות לגבי התפקיד שהחולים יכולים לשחק בהבנה טובה יותר, בטיפול ובריפוי מחלות.
אנה (משמאל) יחד עם שני שוחרי החולה השני, ג 'ו Selby ו @ DCPatient.
ההזמנה שלי?
אני לא יודע איך הם מלוקטים את רשימת המוזמנים, אבל אני מניחה שאני נכללת על סמך חלק מהסנגור שעשיתי בתור יזם בריאותי מתוסכל-חולה-פונה-דיגיטליות על העבר מספר שנים על אמצעים דיגיטליים לבריאות / התקנים / תוצאות, CER וכו '. בנוסף לחברה שלי (גלילאו אנליטיס) ולסנגור התנדבותי שאני עושה, חתמתי לאחרונה עם מכון Scripps Translational Science כדי לסייע ביצירת תוכנית חדשה עבור חולים המעורבים בתכנון מחקר קליני בבריאות וגנומיקה דיגיטליים. הצורך ברפואה מדויקת היה כוח מניע מאחורי כל עבודת הסנגור שעשיתי בנוגע לבריאות הדיגיטלית, לחדשנות המכשיר, למדדי תוצאות / מחקר היעילות ההשוואתית ולהשתתפות המטופלים במחקר, ולכן זה היה מרגש במיוחד לראות את כל אלה אלמנטים באים יחד בצורה של יוזמת הבית הלבן כדי לעזור למקד את המשאבים של הממשלה לנהוג את הקפיצה הבאה בהבנה רפואי וטיפול. זה היה כבוד אמיתי להיכלל.
אנה עם מנהל NIH פרנסיס קולינס
מה זה אמצעי עבור אנשים עניים
אני לא בטוח שברור בשלב זה מה זה יוזמה חדשה פירושה לחולי סוכרת. יש התמקדות משמעותית בגנומיקה, אבל הבית הלבן גם אמר שהם רוצים לכלול נתונים דיגיטליים ונתונים המכשיר כחלק מאמצי המחקר. זה משהו שאני כבר מדגיש חשוב לאלו מאיתנו עם סוכרת, שכן אנו מייצרים כיום כמויות גדולות של נתונים שבסופו של דבר הולך לבזבז. לא רק שהיה לנו קשה לקבל גישה לנתונים שלנו לשימוש שלנו, אבל אין לנו שום דרך לתרום את הנתונים לשימוש על ידי חוקרים שעשויים להיות מסוגלים למצוא דפוסים חשובים שיכולים לשמש לפיתוח שיטות חדשות או טובות יותר של טיפול וטיפול.
רוב הדיונים סביב הרפואה המותאמת אישית התמקדו בגנטיקה. זה חשוב. ישנם יסודות גנטיים של סוכרת, כמו גם התפתחות של סיבוכי סוכרת, ואנחנו לא חסינים מפני סרטן ועל מחלות טרגיות רבות אחרות אשר מוטציות גנטיות זוהו כסיבה.עם זאת, יחסי הגומלין בין הגנום, exome, מטבוליטים, אפיגנטיקה, וכו 'הוא מסובך מאוד. כבר מזמן טענתי שחשוב לעבוד עם מה שיש לנו לפנינו, בזרמי נתונים מובנים, מובנים, ניתנים לקריאה במכונה, בעוד אנו מגלים את המדע הקשה של ה'אומים'. בואו נתחיל עם "פירות תלויים נמוך" של נתוני המכשיר הרפואי, אשר מתבזבז כרגע. אנחנו יכולים לקבל הרבה יותר ממה שאנחנו היום אם אנחנו לנצל באופן מלא את משאבי הנתונים מדהימים יש לנו כבר, כי כל אחד מאיתנו מייצר כל יום. אלמנט מרכזי נוסף של היוזמה הוא לגייס קבוצה של מטופלים, שמטרתה לאסוף מגוון של זרמי נתונים ביולוגיים ומכשירים. המטרה היא לשלב את מקורות הנתונים הללו ולארגן את הנתונים בצורה כזו שהחוקרים יכולים לגשת ולנתח קשרים, לגלות דפוסים חדשים, בתקווה למצוא דרכים טובות יותר לטיפול ולריפוי מחלות. כחבר ב- #DOC, הבהרתי מאוד שאלו מאיתנו בקהילת המטופלים בסוכרת יהיו להוטים להשתתף, ואני עושה מה שאני יכול לעשות כדי לוודא שאנחנו עושים הכללה. הם עדיין בשלבים הראשונים של להבין איך להביא את כל זה ביחד. כאשר אני לומד יותר על האופן שבו אנו יכולים להשתתף, אני אהיה בטוח לתת את
'שלי
ו גדול D- הקהילה לדעת ולשמור אותם מעורבים בתהליך.
כמה גדול זה? זוהי גירסת רפואה של " אנחנו בוחרים ללכת אל הירח
". אנחנו עדיין לא מבינים איך נגיע לשם, אבל כל הנוכחים בחדר באותו יום תפסו את העובדה שאנחנו באמת עומדים על קצה המהפכה האמיתית של בריאות ורפואה. זהו סוג המאמץ שרק הממשלה יכולה לעשות. הסבירות של טיפולים מדויקים להכות את השוק הוא רחוק מדי בהמשך הדרך בשלב זה עבור התעשייה כדי למלא תפקיד. זה לוקח את היכולת הייחודית של הנשיא כדי לגייס את כוחות הממשלה לעשות את הקפיצה שאנחנו צריכים לעשות. אבל, כפי שלמדנו מיוזמת החלל האנושי של שנות ה -60 ופרויקט הגנום האנושי של שנות ה -90, ההשקעה הזו מניבה דיבידנדים מדהימים.
לסיכום, זה הולך להיות קשה. אם זה היה קל, כבר היינו שם. אבל אתה לא צריך יוזמה נשיאותית כדי לקחת על הדברים קל. JDRF Perspective היינו גם נרגשים להתחבר לקצין הרפואה הראשי של JDRF, ד"ר ריצ'רד אינסל, כדי לשמוע מה הוא וה- JDRF חושבים על יוזמה חדשה זו. ד"ר Insel אומר לנו שהוא מתרגש לראות את U. S. זז קדימה על אזור זה של רפואה מדויקת, במיוחד מאז חלקים אחרים של העולם כמו בריטניה כבר דוחף את זה במשך שנים.
אבל עד כה, Insel מהדהד מה אנה אומרת על ההשפעה הישירה על מחקר סוכרת עדיין TBD; הוא אומר JDRF בהחלט יהיה לדבר עם NIH על זה.
Insel אומר כי בעשור האחרון, JDRF כבר השקיעה "סכום הוגן של כסף" לגורמי סיכון גנטיים זיהה 50 + גנים הקשורים במצב זה.ועכשיו, זה משמש להקרנת תינוקות וילדים עבור הסיכון מסוג 1 שלהם, בעקבות אותם לאורך זמן כדי לבחון את מסלול טבעי של סוכרת.
"זוהי דוגמה לרפואה מדויקת, לפחות ההתחלות, בהבנת סוג הגנום והגורמים הגנטיים מסוג 1", הוא אומר. "אבל עכשיו זה רגע קריטי במיוחד לרפואה מדויקת שתבוא יותר לתמונה", הוא אומר, "מכיוון שהבנו שסוג 1 הוא לא מחלה אחת - זה יותר כמו תסמונת והוא משתנה או משתנה כל כך בהתאם לגיל האבחון של מישהו, כיצד תאי הבטא שלהם עשויים לפעול, ואילו בעיות ביולוגיות עשויות להופיע. "
העבודה המתמשכת של JDRF עוסקת בכך, במאמצים כמו לנסות לסווג את השלבים המוקדמים מסוג 1 , והודעת ה- 12 בפברואר כי Janssen בבעלות Janssen מחקר ופיתוח יהיה להשקיע "יירוט המחלה" כדי למצוא דרכים לסכל סוג 1 באמצעות כלים חדשים אבחון טרום התערבות המחלה.
Insel גם אמר כי JDRF מרכזת שותפות ציבורית-פרטית באירופה בראשותו של Sanofi, בהתייחסות לשימוש בגנום-הקלדה כדי ללמוד מחלות ולפתח סמנים ביולוגיים, על מנת ליצור טיפולים מהירים ומגיבים יותר לטיפוס 1. עוד על זה צריך להיות מגולגל רשמית בספטמבר, הוא אמר, וזה הכל חלק זה הגאות המשתנה במחקר הקשורים ברפואה מדויקת. "אנחנו בונים על מחקר גנומי שפיתחנו, וכל זה יעזור לנו לאפיין טוב יותר את הסוכרת מסוג 1". כתב ויתור
: תוכן שנוצר על ידי צוות שלי סוכרת. לפרטים נוספים לחץ כאן.
כתב ויתור
תוכן זה נוצר עבור Diabetes Mine, בלוג לצרכנות בריאות המתמקד בקהילת הסוכרת. התוכן אינו נבדק מבחינה רפואית ואינו עומד בהנחיות העריכה של Healthline. לקבלת מידע נוסף על שותפות של Healthline עם מכרה סוכרת, לחץ כאן.
