Aaron Kowalski's JDRF CNY Research Update
ד"ר. אהרון קובלסקי הצטרף ל- JDRF לפני מספר שנים כמנהל אסטרטגי של מחקר, ועומד בראש פרויקט הלבלב המלאכותי המרגש של הארגון - יוזמה של מיליוני דולרים להאצת הפיתוח של "אינסולין" מערכת." בתפקיד זה, הוא עובד כיום עם יותר מ -20 חברות יצירת טכנולוגיות סוכרת חדשות לשיפור רמת הסוכר בדם אצל אנשים עם סוכרת. מלבד היותו בחור חכמה להפליא, הוא גם יש תשוקה מלא על הדברים האלה, כי יכול לבוא רק לחיות עם סוכרת עצמך. אהרון ואחיו סטיבן אובחנו יחד עם סוכרת סוג 1 כילדים, והם חיו בה במשך 22 ו -29 שנים בהתאמה. הוא היה אדיב לשתף כמה תובנות סוף השנה איתי ועם הקוראים של DiabetesMine. com . ->
JDRF התחיל עם דגש על מחקר הקשור לרפא בלבד, אז איך הגיע פרוייקט הלבלב המלאכותי?
24/7/365. כמה אכלתי? האם יש לי חטיף לפני השינה? למה הדם שלי גבוה עכשיו? כמה פחמימות? וכו '… מכשיר זה יכול להקל על כמה או יותר מנטל הנפש של סוכרת, אשר אני חושב יהיה ענק מאיכות החיים של
לבסוף, אנו מאמינים כי לבלב מלאכותי יעזור לנו להגיע אל המטרה הסופית שלנו מוקדם יותר: תרופה ביולוגית אשר יאפשר לנו ללכת לגמרי הרחק סוכרת. אנו יודעים כי רמת הסוכר בדם גבוהה לתאים - בעיקר תאים רגישים או בסיכון, כגון תאי בטא המושתלים או מתחדשים אצל אנשים עם סוכרת. השליטה המטבולית ההדוקה בלבלב מלאכותי תספק תרופות שיאפשרו שמירה על מסת תאי הבטא, או שחזור של רמת הסוכר בדם באמצעות השתלות או התחדשות, כדי להיות יעילים יותר. אני מאמין כי נוכל לראות שילובים מוצלחים של טכנולוגיות הלבלב המלאכותי מלאכותי וגישות ביולוגיות בניסויים קליניים בעתיד הקרוב.
->
מהן המטרות האישיות שלך לקידום פרויקט AP?
הצטרפתי JDRF בסתיו 2004 עובד בתחום של סיבוכים סוכרתיים. הרקע שלי הוא ביולוגיה מולקולרית וביוכימיה המוטיבציה שלי היה להשפיע על אזור זה השפיע על המשפחה שלי במידה ניכרת. גם אני וגם אחי חינו בסוכרת מסוג 1 מאז שהיינו ילדים. אחי סטיב (שהוא צעיר ממני ב -2 וחצי שנים) אובחן כשהיה בן 3, ואני אובחנתי כשהייתי בן 13. להיפוגליקמיה הייתה השפעה משמעותית ורציפה עלינו במשך השנים, לצערי.
->
סטיב הוא מאוד היפו לא מודע וכתוצאה מכך בילה כמות ניכרת של זמן ביקור חדרי המיון של בתי חולים בניו ג 'רזי שבו גרנו. הרעיון כי מערכת מכנית יכולה לעזור לו למנוע רבים של אירועים אלה היה חלום עבור המשפחה שלנו. אנחנו כבר נהנים שניהם מתמיד טכנולוגיות ניטור גלוקוז. שני החוויות שלנו עם המכשירים כבר פנטסטי. עם זאת, המטרה העיקרית שלי היא להביא אוטומציה למערכת - כדי לסגור את הלולאה. פנטסטי כמו CGM כבר, יש עדיין מגבלות - סוכרת היא עדיין קשה - ואת האוטומציה, אני מאמין, היא יעד בר השגה. יש לנו הוכיחו את זה במחקרים במספר של JDRF מלאכותי הלבלב באתר המחקר. המטרה היא לתרגם מחקר זה למערכת הזמינה עבור כל האנשים עם סוכרת ליהנות.->
איך הוא JDRF כארגון "משתנה עם פעמים"?
הדבר העיקרי שה- JDRF עושה הוא להתמקד ללא הרף בקידום קצב המדע המוביל לריפוי על ידי העברת מחקר מגילוי אקדמי בסיסי לפיתוח טיפולים ותרופות פוטנציאליות. ואנחנו מתמקדים יותר ויותר בפערים הקיימים כיום בצינור כדי לקחת את הרעיונות ואת ממצאי המחקר הבסיסיים ולתרגם אותם לתרופות, טיפולים ומוצרים הזמינים לאנשים עם סוכרת סוג 1.יש כמה סימנים מצוינים של התקדמות בעניין זה. לדוגמה, הגדלנו באופן דרמטי את מספר הניסויים הקליניים בבני אדם בכל תחומי המחקר שאנו מממנים. בתחילת העשור, המדע שאותו מימנו כלל אולי חמישה ניסויים קליניים בבני אדם. היום, כתוצאה ממיקוד אינטנסיבי בפיתוח מה שאנו מכנים תרפיה תרופה בחצי העשור האחרון, אנו מממנים כיום יותר מ -30 ניסויים קליניים בבני אדם.
סימן ברור נוסף להתקדמות הוא היכולת שלנו למלא פערים בצנרת הפיתוח הקליני על ידי יצירת שותפויות עם התעשייה, בדרך כלל חברות קטנות, כדי לסייע בהאצת הטיפולים המובאים לשוק לאנשים עם כל שלבי הסוכרת. יש לנו שותפות עם יותר מ -20 חברות קטנות המעורבות בביוטכנולוגיה, גנטיקה, אימונולוגיה, השתלות והתחדשות, שיש להן מוצרים וטיפולים בשלבים המוקדמים - מוצרים הזקוקים למימון הוכחה של קונספט שאינו זמין מחברות פארמה גדולות או הון סיכון. על ידי לקיחת תפקיד זה, האסטרטגיה שלנו היתה "de-risk" בשלב מוקדם של ניסוי קליני של תרופות ריפוי אלה, כדי להעביר אותם דרך צינור לשלב שבו חברה גדולה תהיה מוכנה לאסוף אותם, לקחת אותם באמצעות ניסויים בקנה מידה גדול הדרוש לאישור ה- FDA, ומסחור אותם. יש לנו כבר שני סיפורי הצלחה: רק באוקטובר, שתי חברות ביוטכנולוגיה קטנות שעבורן סייענו לממן מסלולים קליניים בשלבים מוקדמים לתרופות המונעות את התקדמות הסוכרת בחולים שאובחנו לאחרונה, חתמו על שותפויות עם חברות סוכרת מרכזיות כדי לשאת את המוצרים הללו באמצעות בשלבים הסופיים של בדיקות ולהפוך אותם זמינים בשוק. מה הם חלק מהחברות הלוהטות ביותר, ולמה?
אנחנו כרגע מעורבים מחקרים היתכנות עם מספר חברות מצטיינים סוכרת. החוקרים הממומנים על ידי JDRF משתמשים ב- Abbott, DexCom, Insulet, Medtronic ו- Smiths. המטרה שלנו היא לראות שוק משגשג, שבו חברות רבות מפתחות טכנולוגיות מצטיינים המסייעים לאנשים עם סוכרת להשיג תוצאות טובות יותר. יתר על כן, אנחנו רוצים סביבה שבה המחקר לתוך טוב יותר וטוב יותר (קטן יותר, נוח יותר, יעיל יותר, וכו ') מערכות מתוגמל כך שכל האנשים עם סוכרת יש סיכוי ליהנות.
מה היו חלק מאבני הדרך הגדולות ביותר ב -2007 - עבור JDRF, וגם עבור תחום הטיפול בסוכרת בכלל?
ברור כי ההתקדמות שדיברתי עליה הייתה עצומה עבור JDRF וסוכרת באופן כללי בשנת 2007: ראשית, מספר הטיפולים והתרופות הפוטנציאליות שנלמדו בניסויים קליניים בבני אדם, כולל מספר ניסויים שלב III - השלב האחרון לפני ה- FDA הסכמה. ושנית, זה סיפק אימות של האסטרטגיה שלנו למימון מוקדם פערים בצנרת הפיתוח של סוכרת המוצר, על ידי כך שתי תרכובות הרים על ידי חברות פארמה הגדולות.
->
יש לנו גם התקדמות עצומה במספר תחומים של סיבוכי סוכרת במהלך השנה האחרונה, במיוחד רטינופתיה.ואני אשקול אם לא אצביע על אזור האחריות שלי עם הלבלב המלאכותי של JDRF:
השלמנו יותר מ -400 חולים בניסוי JDRF CGM, שמטרתו לספק נתונים סטטיסטיים עצמאיים לגבי האפקטיביות של CGMs, עם חיים של החזר מהירות מופרזת קליניקה אימוץ של טכנולוגיות.
->
סגרנו בהצלחה את הלולאה - צוות CGM עם מערכת משאבת אינסולין - inchildren בפעם הראשונה במשפט היתכנות מוקדם באוניברסיטת ייל.גייסנו שבעה אתרי מחקר ברחבי העולם המתמקדים בשיפור מערכות לולאה סגורות, כולל יצירת אלגוריתמים לבדיקות ויעילות של העברת אינסולין על בסיס קריאות רציפות לניטור גלוקוז, תוך התחשבות בכל מגוון המשתנים שאנשים עם diabetescurrently יש להם כדי לחשב בעצמם, מן הסוכר בדם הנוכחי, לכיוון זה הוא מגמה, מה ואיך לאחרונה אכלת, את ההשפעה של exercise, על רגישותו של הפרט לאינסולין.
- מה אנחנו יכולים לצפות ממך ואת JDRF בשנת 2008?
- באופן כללי, ההתמקדות שלנו היא להמשיך ולהאיץ את קצב המחקר המוביל לריפוי על פני חמש תחומי הטיפול שלנו. ב אוטואימוניות, אנו מחפשים להבין טוב יותר מה גורם התקף אוטואימוניות הגורמת לסוכרת, ולמנוע אותו אנשים בסיכון למחלה, ואת ההפך עבור אלה שכבר סובלים מסוכרת. בשנת התחדשות, אנו מחפשים לפתח תרכובות הממריצים את הגוף כדי לחדש תאים לייצר אינסולין ללא צורך החלפתם כירורגית. במקום זאת, אנו מחפשים דרכים לשפר את האפקטיביות של הליכי ההשתלה הנוכחיים, לחקור הזדמנויות חלופיות חלופיות ולפתח מקורות נוספים לתאים המייצרים אינסולין. בסיבוכים, אנו חוקרים דרכים להפוך או למנוע סיבוכים הנעים בין מחלת עיניים למחלת כליות לנזק עצבי פריפריאלי. אנחנו מסתכלים על מימון כמו 170,000,000 $ במדע בשנת הכספים הנוכחית שלנו.
- מהמשפט CGM של JDRF, אנו מתכננים להשיק מאמץ תמיכה של המטופל
כדי לתמוך בכיסוי ביטוחי רשמי והחזר של צגי גלוקוז רציפים
. כמו כן, אנו נאיץ את עבודתנו לפיתוח בלבלב מלאכותי, לממן מחקר לבדיקת האלגוריתמים ולשיפורם כדי להפוך אותם ליותר אפקטיביים עבור מצבים אמיתיים בעולם כגון ארוחות, פעילות גופנית ומתח;
לשלב אותם עם הדור הבא ניטור גלוקוז ואינסולין משלוח
טכנולוגיות, ולבדוק את הבטיחות ואת האפקטיביות של מערכות אלה בניסויים קליניים
וואו, תודה לך, אהרון על שסיפק לנו תקווה. כל כך הרבה בשביל ההרגשה השוקעת שההתקדמות לעבר תרופה היא איטית במקרה הטוב. לך, JDRF!
כתב ויתור
: תוכן שנוצר על ידי צוות הסוכרת שלי.לפרטים נוספים לחץ כאן.
כתב ויתור
תוכן זה נוצר עבור Diabetes Mine, בלוג לצרכנות בריאות המתמקד בקהילת הסוכרת. התוכן אינו נבדק מבחינה רפואית ואינו עומד בהנחיות העריכה של Healthline. לקבלת מידע נוסף על שותפות של Healthline עם מכרה סוכרת, לחץ כאן.
