ה- FDA נראה מעבר A1C: סוכרת ציבורית סדנת סדנה

כסוג אחר של עו"ד אנה מקקוליסטר-סליפ ישבה בסדנה ציבורית שערכה בסוף השבוע אוגוסט, לבה התנפח מרוב התרגשות ודמעות עלו על עיניה.

לבסוף, מקבלי ההחלטות של ה- FDA חיפשו מעבר לתוצאות A1CC רק כאשר שוקלים תרופות חדשות לסוכרת לאישור, ומקבלים בברכה משוב יותר על החולה. אין ספק כי זה יותר מאשר מס שפתיים, כמו ה- FDA הוא למעשה לוקח דיווח על החולה תוצאות (פרופס) ואת איכות החיים הצעדים לתוך שיקול רציני בעת בדיקת חדש D תרופות.

->

תוצאות הסוכרת מעבר לפגישת המוגלובין A1C שבה זה בא לידי ביטוי היו שנים בהפיכת - אירוע ציון דרך המייצג התקדמות אמיתית עבור קהילת הסוכרת שלנו להכות בנושא קרוב מאוד ויקר לאנה ולאחרים שמדברים על נקודה זו כבר למעלה מעשור.

על פי דבריו של אנדוקרינולוג מכובד שישב על סדנה, ה- FDA בברכה את הקול חולה הסוכרת עם זרועות פתוחות והראה מה שהוא מכנה "lovefest וירטואלי, בהסכמה פה אחד" כי אנחנו לא מתמקדים אך ורק על תוצאות A1C, אלא גם לשקול היבטים אחרים של החיים עם סוכרת ו להבטיח כי POVs החולה שנכללו בתהליך הרגולציה.

נותני חסות לפגישה זו היו המרכז לחקר הסמים והמחקר של ה- FDA (CDER), הקבוצה אשר סוקרת תרופות חדשות לסוכרת, אך לא מכשירים, והם שיתפו פעולה עם JDRF, קרן DiaTribe, American Diabetes Assocation, ו- American איגוד הקליניקות הקלאסיות, זה קורה ומבוסס על מפגש של נובמבר 2014 שאורגן על ידי DiaTribe כדי לחבר את ה- FDA לקהילת המטופלים - זכרו, באותו זמן כל כך הרבה מאיתנו מכוונים כמעט שאנחנו התרסק משתת !

לא הצלחנו להשתתף בסדנה האחרונה הזו באופן אישי, אך הודות לשידור חי באינטרנט, נוכל לצפות שוב בזמן אמת. תודה גם לחברים שלנו מקרן diaTribe אשר רשמה את הסדנה מה- iPhones שלהם ופרסמה הקלטה של ​​ארבעה חלקים בדף הפייסבוק שלהם, ופרסמה סיכום נהדר של האירוע.

יותר מ -900 אנשים נרשמו כדי להשתתף באופן אישי או באינטרנט, והפגישה בהשתתפות 5 דקות המטופל POV וידאו קומפילציה כי צוות diaTribe עזר ליצור. אני מכובד להיות חלק מזה, מהדהד מה שכתבתי לאחרונה על ההודעה שלי על מבט מעבר A1C שלי.

מרשים, נציב ה- FDA ד"ר רוברט Califf נתן דברי פתיחה ודיבר מאוד על המאמצים של DOC (קהילה סוכרת מקוון) תמיכה.

הוא הצטרף עם אנשי ה- FDA אחרים שדיברו על הצורך לשקול היבטים חשובים כמו פעם-ב-טווח, היפוגליקמיה, והתוצאות דיווח המטופל (PRO) באמצעות נתונים בזמן אמת לתוך התהליך התרופה הסקירה.

כמובן, תומכי כמו אנה ואחרים המשתתפים היו מהנהן במרץ בהסכמה מוחלטת - ובתדהמה כי זה כבר מעלה לדיון במשך כל כך הרבה זמן!

שים לב כי

כאשר זהו גבול חדש עבור הצד של התרופה של ה- FDA, זה כבר התייחס בצד המכשיר של הסוכנות. לפני מספר שנים, ה- JDRF עזר לקווים המנחים הסופיים של ה- FDA לגבי מערכות הלבלב המלאכותי, אשר לקחו בחשבון גורמים מרכזיים (טווח זמן, היפו ו- CGM). עכשיו, אנחנו מקווים בצד התרופה של ה- FDA בעקבותיו. בקצרה, סדנת אוגוסט 29 היה סדר יום ארוז פעולה שנמתח כל היום. התעשייה היה מיוצג, מדברים על האינטרס שלהם לראות PRO של בשימוש יותר על פני הלוח. מומחי בריאות ותומכים דחפו להערכה נוספת של איכות החיים, ההשפעה המשפחתית והיבטי בריאות הנפש. ו POVs הבינלאומי הוצעו מאירופה וקנדה על החשיבות של מבט מעבר סיבוכים A1C.

החלק הקשה הוא שיש

לא תקין נוכחית על איך מדדי תוצאה חלופי (לא A1C) אלה צריכים להיות במעקב או שדווחו, כך שזה עדיין משוך משני החזיתות בסמי התקן. אין עדיין ציר זמן ספציפי לצעדים הבאים, אך נאמר לנו כי פגישות ציבוריות ופריטי פעולה ספציפיים יתממשו בקרוב.

A Q ראפיד-האש & A עם משפיע ארבע סוכרת

הגענו אל ארבעה מובילי סוכרת שייקרים שנכחו אתר זה סדנת ציבור FDA כדי לקבל "מבט מבפנים":

אנדו מישיגן ונשיא לשעבר של האגודה האמריקאית של ד"ר אנדוקרינולוגים קליניים ג'ורג Grunberger (GG)

• JDRF הראשי המשימה קצין ותיק T1 אהרון קובלסקי (AK)
• entreprenuer נתונים, סוג ותיק 1 ועו"ד החולה FDA אנה McCollister Slipp (AMS)
• סוג 2 ו עו"ד חולה בריאן כהן (BC)
• הערותיהן בעיקר הד הסיכום שלנו לעיל, למעט בריאן כהן, שהייתה קצת תובנה מעניינת לגבי מה שחסר לחולי T2.

ד"ר. ג'ורג Grunberger, אהרון קובלסקי, אנה McCollister-Slipp, בריאן כהן

DM) ראשית, בכלל … מה דעתך על איך הייתה הפגישה?

GG) באופן מפתיע. לא הייתי בטוח למה לצפות, אבל זה הלך כמו שאפשר היה לדמיין. כולם היו על התנהגותם הטובה ביותר. היה הסכם פה אחד, הוביל על ידי ה- FDA - ואני מתכוון פה אחד!- שהגיע הזמן לעבור מעבר ל- A1C כנקודת הסיום העיקרית בתהליך האישור של סוכרת. אף אחד לא רוצה לזרוק A1C החוצה אבל זה פשוט לא מספיק בימים אלה.

AK) המסר שאנחנו כבר לשים שם כל כך הרבה זמן הגיע בקול רם וברור: כי אנשים חיים עם סוכרת מעבר A1C. זה די ברור. ה- FDA לא שפט דברים כאלה עדיין בצד התרופה, אבל אנחנו מגיעים לשם.

AMS) כל זה בא יחד יחד התכנסו באופן שבו ה- FDA של הקשבה ויש לנו את הטכנולוגיה למעשה להעביר דברים קדימה. אולי זה לא צריך להיות קשה כמו שזה היה, אבל לפחות זה קורה עכשיו.

BC) שמחתי מאוד לראות את ה- FDA לאמץ תשומות, במיוחד קורא את השתתפות החולה. היו חלונות מוגבלים עבור קלט מהמשתתפים בסדנה כמו חלק גדול של הזמן נלקח עם הרמקולים המתוכננים. למרבה המזל, תומכי החולה המרכזיים, כולל קלי קלייר, אנה מקוליסטר-סליפ וקריסטל אפריגליאנו עלו על סדר היום ועשו עבודה נהדרת של ייצוג.

->

מה היה הגדול ביותר שלך takeaway?

GG) תמימות דעים והסכמה כללית כי קולות החולים צריכים להישמע במהלך התהליך; זה על שביעות רצון הטיפול של המטופלים, מה שמוביל לדבקות בחיים, וזה מה שחשוב.

AK) A1C הוא סמן חשוב; זה לא הולך ואנחנו לא רוצים שזה יעבור. זה בהחלט נותן לנו אינדיקציה טובה של הסיכון לסיבוכים סוכרת, וזה חשוב. אבל זה לא הדבר היחיד. ישנן תוצאות אחרות טובות, ובמקרים רבים אפילו טוב יותר - היפו, זמן בטווח, וכן הלאה.

AMS) כדי לשמוע (בודקי ה- FDA) אומרים בבירור כי A1C אינו מספיק וזה לא ללכוד את החיים עם סוכרת, כי לי הוא ציון דרך אמיתי. כי אנחנו לא דנים את הנקודות של מה hypoglycemia … זה חשוב מדי ואנחנו צריכים לבוא עם הגדרות סטנדרטיות, אבל אנחנו לא היו נתקע על נושאים אלה.

לפנה"ס) נראה כי CAGMs נחשבים כיום סטנדרטיים במחקרים, וכמעט כולם חשו כי הם יהיו חלק שגרתי (של מדדי תוצאות). פירוש הדבר שהנתונים בזמן-בזמן יהיו זמינים באופן נרחב … ותהיה תמיכה רחבה בשימוש בה כתוצאה נוספת. היו הרבה דיבורים על פרופס כולל איכות חיים, אבל מעט מאוד על איך זה צריך גורם להחלטות ה- FDA או להוביל לשינויים תיוג. תוצאות אחרות כגון צום דם בצום או אינסולין חוסך (תרופות להפחית את דרישות האינסולין) יש מעט תשומת לב.

->

כמה פתוחים היה ה- FDA, וכל השאר, לקול החולה בדיון זה?

GG) שוב, מופתע לטובה. העובדה שמפקח ה- FDA Califf עצמו היה שם ופתח את הפגישה, ואחריו ד"ר טמפל ולאחר מכן ד"ר גוטייה, היה מרשים מראה עד כמה הם לוקחים את זה ברצינות. קול החולים היה מדהים, קולני וברור, ולמרות התנגדותו הראשונית של ה- FDA לשים אותו על סדר היום.

AK) יש יישור גדול על פני הקהילה וזה היה נהדר ה- FDA יכול לשמוע את זה כל כך בפומבי. זה באמת דפק את הנקודה הביתה. כשהגעתי הביתה הלכתי למנהיגות של י.ד.ר. ואמרתי, "תשמעי, הדלת פתוחה עכשיו כדי לעשות את זה. "אתה כבר לא יכול להתווכח על הנקודה הזאת, שאנחנו צריכים להסתכל על A1C בפיתוח תרופות.

AMS) זה נותן לי הרבה תקווה … לדעת שאנחנו, כחולים מדברים על זה, באמת יכול לעשות את ההבדל. וכי ה- FDA יכול לבחור לקחת את המידע ולעבוד איתנו.

לפנה"ס) אני חושב שה- FDA פתוח מאוד להאזנה למטופל וכעת הוא רואה את הבעיות של פרו ואיכות החיים כחשובות. אבל אני לא חושב שהם ברור איך להתאים את זה לתוך תפקידם הרגולטורים. תודה רבה לד"ר הלן קלייטון-ג'טר של ה- FDA על כך ששיחק תפקיד כה חשוב בהפיכת המטופלים למעורבים ב- FDA. אחד גדול takeaway הוא כי ה- FDA הוא מקשיב לחולים ורואה מדיה חברתית כמו חלק חשוב של הכיוון שלהם קדימה.

->

מה הפתיע אותך או תפס אותך מחוץ למשמר?

GG) זה היה "lovefest" וירטואלי כפי שציינתי את דברי. כולם הסכימו כי PROs צריך להיות חלק חיוני של אישור התרופה; למרבה הצער עד היום אין לנו מבנה סטנדרטי אשר חברות בודדות יכול ליישם, אז כולם עושים לאסוף אותם אבל לא בצורה הרמונית.

AK) הייתי מוכן כמה negativity, או בעיות מעשיות כי ניתן להעלות. זה לא תפס אותי מחוץ למשמר, אבל זה היה יותר את המציאות שאנחנו צריכים להיות מודעים. אנחנו די ציפינו את הטיעונים, למה הם השתמשו במדידה A1C, והרגשנו שאנחנו יכולים לטפל בהם. זה הלך פחות או יותר כצפוי.

AMS) זה לא היה כי אני תפסתי את זה על המשמר, אבל אני התרשמתי עד כמה הסוקרים המובילים ב- FDA היו מהדהד, באמת לוקח, החששות שלנו. ה- FDA עבר כברת דרך ארוכה, וזה היה מרגש מאוד לראות את זה.

BC) קיוויתי יותר תשומת לב לתוצאות שיכולות לשפר את הדיוק שבו תרופות מרשמים. נראה היה שזה עניין מועט. לפי הספירה שלי, יש כמעט 60 סוג 2 תרופות וידע מי מהם יעבוד על אילו חולים היה נראה כמו סוג של חשוב. אני יודע במקרה שלי, הייתי בעיקרון Nonresponder להקליד 2 תרופות. היה לי סוכר כרומי מוגבר בצום דם הטוב ביותר שאני יכול לספר רק את הסמים SGLT-2 עבודה כדי להפחית את רמת הסוכר בדם בצום כמו שלי. חולים יכולים בסופו של דבר מסתובבת באמצעות תרופות חסרות תועלת עם תופעות לוואי חמורות סוכרים דם מוגבר ללא ידע זה. חבל שהתוצאות האלה אינן בראש סדר העדיפויות, וחברי פאנל מסוימים הרגישו שאין הבנה מספקת.

מה הלאה?

GG) קראנו ל- FDA להודיע ​​בהקדם האפשרי (תאריכים) לפגישות הבאות, שבהן ניתן לבצע הרמוניה של כמה הרמוניזציה של מכשירי PRO שונים.

AK) כרגע במוחי, הצעד החשוב ביותר הוא לקבל את הקונצנזוס סביב איך אנחנו הולכים לעשות את זה ולקבל FDA ליישם את זה.כולנו רוצים לוודא שזה לא בדיקת הקופסה על ידי ה- FDA - כי אנחנו הולכים להתקדם כמה שינויים מוחשיים. איך זה משחק החוצה יהיה רק ​​זה - פגישות ציבוריות, פיתוח של קונצנזוס שבו אנשים עובדים על סטנדרטיזציה הגדרות ומדידות, פרופסורים. כאשר עשינו את זה בצד המכשיר, הצגנו להם טיוטת הנחיות שהם יכלו לסיים ולהשתמש בהם בהערכת מערכות AP.

AMS) אנחנו עובדים על … מחקר מעבר סוג 1 אשר ישתמש CGMs ו iPhones לדיווח על התוצאות. זה קורה וזה צעד מאוד ממשי. זה עדיין תהליך ואנחנו צריכים לסיים את הגרסה של הפרוטוקולים, ואנחנו נשים את זה שם כדי שאנשים ישתתפו. ה- FDA של עובד איתנו כדי לקבל את זה הסופית ולעצב את המחקר כך התוצאות הן משהו שהם יכולים להשתמש. אנחנו צריכים למשוך הרבה שחקנים שונים כדי לגרום לזה לקרות, כולם עסוקים מאוד. אבל יוצא מהפגישה הזאת, יש לנו מומנטום … אני מקווה שזה יכול לקרות בתחילת השנה הבאה.

לפנה"ס) אני חושב שתומכי החולה הביטו בפגישה הזאת (מפגש) רק כחלק ראשוני של מעורבות מתמשכת. זה היה האירוע הראשון עם מעורבות המטופל באזור התרופות, אבל ההשתתפות הקודמת עם הצד המכשור הרפואי של ה- FDA היה יעיל מאוד, אשר מבשר טובות.

תודה לך על שהקדשת מזמנך להציע את דעתך. אנו שמחים לראות התקדמות אמיתית להסתכל מעבר A1C בלבד!

קוראים יקרים: הקפד גם לעקוב אחר hashtags טוויטר # BeyondA1C ו #DOCasksFDA כדי לשמור על קשר עם השיחה מהסדנה הציבורית הזאת ומעבר!

כתב ויתור

: תוכן שנוצר על ידי צוות הסוכרת שלי. לפרטים נוספים לחץ כאן. כתב ויתור

תוכן זה נוצר עבור Diabetes Mine, בלוג לצרכנות בריאות המתמקד בקהילת הסוכרת. התוכן אינו נבדק מבחינה רפואית ואינו עומד בהנחיות העריכה של Healthline. לקבלת מידע נוסף על שותפות של Healthline עם מכרה סוכרת, לחץ כאן.

-